Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) est un traitement de substitution génique pour le traitement de l’atrophie musculaire spinale (SMA) de type 1. Cette thérapie aurait le potentiel de guérir si le traitement est instauré rapidement avant le début des manifestations de la maladie selon les propos rapportés dans l’article ci-dessous. Le coût élevé de la thérapie, possiblementLire la suite