Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) est un traitement de substitution génique pour le traitement de l’atrophie musculaire spinale (SMA) de type 1.

Cette thérapie aurait le potentiel de guérir si le traitement est instauré rapidement avant le début des manifestations de la maladie selon les propos rapportés dans l'article ci-dessous.

Le coût élevé de la thérapie, possiblement la plus dispendieuse sur le marché, pourrait toutefois susciter des enjeux d'accès. Chez USOP Rx, division de COOPERx Stratégies Inc., ces enjeux d'accès on en fait notre spécialité. 

Voici un article intéressant sur le sujet:

https://www.biopharmadive.com/news/novartis-gene-therapy-zolgensma-approved-fda/554961/